Gefurulimab: nuevo tratamiento para la miastenia en fase III
La inyección que mejora la miastenia desde la primera semana podría estar disponible en un año y medio, según los responsables del ensayo que la evalúa en España. Se trata de gefurulimab, un tratamiento experimental en fase III que se autoadministra por vía subcutánea una vez por semana y que ya ha mostrado resultados en JAMA Neurology.
Gefurulimab: eficaz desde la primera semana y autoinyectable en casa
El fármaco se estudia en un ensayo internacional de fase III con 260 pacientes repartidos en 113 centros de 20 países. En España, la coordinación corre a cargo del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell).
Carles Casasnovas, neurólogo de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del centro y jefe del estudio en España, resume su ventaja así: combina lo mejor de varios fármacos porque es subcutáneo y usa dosis fijas semanales. El paciente se lo inyecta en casa, sin acudir al hospital.
Los datos publicados respaldan esa comodidad con eficacia:
- Fuerza muscular a los seis meses: mejoró el 46,3% de los tratados, frente al 25,2% del grupo placebo.
- Calidad de vida: el 65,5% alcanzó los criterios de mejora establecidos, frente al 52,2% con placebo.
- Seguridad: el fármaco resultó bien tolerado y eficaz desde la primera semana.
Una opción para los pacientes refractarios y los que no toleran inmunosupresores
Casasnovas sitúa el beneficio en dos perfiles concretos: los pacientes refractarios y los que han sufrido efectos adversos con los inmunosupresores de amplio espectro habituales. Para ellos, una vía subcutánea semanal con eficacia demostrada amplía un abanico terapéutico hoy limitado.
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La miastenia gravis afecta a más de 16.000 personas en España, según la Sociedad Española de Neurología. Provoca debilidad muscular y fatiga al alterar la comunicación entre nervios y músculos, lo que puede dificultar tareas como comer o caminar. Su pico de aparición se concentra en mujeres jóvenes menores de 40 años, mientras que en hombres suele diagnosticarse a edades más avanzadas.
El precio, la asignatura pendiente que condicionará su financiación
El neurólogo recuerda que hace 20 años los especialistas trabajaban con fármacos usados fuera de ficha técnica. La investigación ha traído medicamentos más precisos, pero con un defecto claro: son muy caros. Su expectativa es que los precios bajen a medida que lleguen más opciones y compitan entre sí.
Ahí está el punto que interesa al sector. Si gefurulimab confirma su llegada en torno a un año y medio, el debate pasará del ensayo a la mesa de financiación: posicionamiento frente a los biológicos ya disponibles, criterios de uso en pacientes refractarios y coste para el sistema. La competencia entre terapias de la misma clase será la palanca que determine su precio real y su adopción en la práctica clínica.
Información publicada originalmente por Redacción Médica.
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