Optogenética: nueva terapia devuelve la visión a pacientes
La optogenética logra restaurar parcialmente la visión en pacientes con retinosis pigmentaria
Diez pacientes con ceguera legal por retinosis pigmentaria han recuperado parte de la visión gracias a una terapia optogenética que acaba de publicarse en The New England Journal of Medicine. Siete de ellos aumentaron su sensibilidad a la luz y seis mostraron mejoras clínicamente significativas, según los resultados de un ensayo fase 1, abierto y multicéntrico. La técnica reactiva neuronas retinianas supervivientes sin importar la mutación genética causante de la enfermedad, lo que la diferencia de las terapias génicas convencionales.
Un vector viral y unas gafas con luz ámbar de 595 nanómetros
El procedimiento combina dos elementos. Primero, una inyección intravítrea de un virus adenoasociado introduce el gen de la proteína fotosensible ChrimsonR en las células ganglionares de la retina del ojo con peor visión. Después, el paciente utiliza unas gafas de estimulación con cámara frontal que detectan cambios de intensidad lumínica píxel a píxel.
Esas gafas proyectan pulsos de luz ámbar de 595 nanómetros sobre la retina, calibrados para activar la ChrimsonR de forma segura. Registros electroencefalográficos confirmaron que el sistema logró activar la corteza visual de los participantes.
Nueve de cada diez pacientes registraron efectos adversos, casi todos leves
El objetivo principal del ensayo era evaluar seguridad. Nueve de los diez participantes experimentaron 34 eventos adversos oculares, la mayoría leves o moderados. Hubo un incidente grave: una oclusión transitoria de la arteria retiniana que se trató de forma inmediata.
Los investigadores, entre ellos Rosario Moratalla del CSIC, advierten de las limitaciones. La muestra es pequeña, la visión recuperada es parcial y no incluye alta agudeza ni percepción del color. La causa: la pérdida masiva de neuronas propia de la fase avanzada de la enfermedad y la expresión de la proteína limitada a un anillo perifoveal de la retina.
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Del Nobel de Deisseroth, Hegeman y Negel a la clínica
La base científica de este trabajo procede de la investigación en optogenética que llevó a Karl Deisseroth, Peter Hegeman y Georg Negel a recibir el Premio Nobel de Medicina. Aplicada a la retina, esa tecnología convierte células que no son fotorreceptores en sensores de luz funcionales.
El dato relevante para el sector es que el enfoque es independiente de la mutación concreta. Eso abre la puerta a tratar a pacientes con variantes genéticas muy diversas de retinosis pigmentaria con una única estrategia terapéutica, algo que las terapias génicas actuales no permiten.
El siguiente paso lógico será ampliar la muestra y mejorar la resolución visual obtenida. Los resultados completos están disponibles en Redacción Médica.